Milano, 16 gen. (Adnkronos Salute) – La sepsi “terza causa di morte nel mondo, è una patologia molto frequente: colpisce 26 milioni di persone nel mondo ogni anno ed è caratterizzata da un alto tasso di mortalità, attorno al 40-50%. Purtroppo non ha una terapia specifica: disponiamo degli antibiotici, certo, ma molte volte i germi e batteri che determinano la sepsi sono multiresistenti a questi farmaci. Avere dunque a disposizione nuovi presidi terapeutici, come nel caso del nuovo e innovativo farmaco di cui parliamo oggi, è sicuramente un elemento prezioso per migliorare l’outcome di questa malattia”. Così Loreto Gesualdo, ordinario di nefrologia all’università degli studi di Bari, direttore della Uoc di nefrologia, dialisi e trapianto presso l’Aou-Policlinico di Bari e principal investigator dello studio ‘Racers’, in occasione della presentazione alla stampa dei risultati dello studio clinico sul nuovo farmaco Cer-001 nel trattamento di pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un danno renale acuto, sviluppato dalla società biotecnologica Abyonyx Pharma.

“La storia di questo nuovo farmaco comincia tre anni fa – ha riferito Gesualdo – quando, studiando quanto già offerto dalla letteratura scientifica, ci siamo resi conto che le forme di infiammazione acuta, come nel caso della sepsi appunto, si accompagnano a una riduzione del livelli circolanti delle Hdl, il cosiddetto ‘colesterolo buono’, la cui lipoproteina più abbondante è la apoA-I (o apoA-I Milano), già studiata per il trattamento delle malattie cardiovascolari e per le sue proprietà antinfiammatorie. Per offrire un esempio più chiaro – ha aggiunto il professore ordinario di nefrologia – l’Hdl può essere considerato come un ‘taxi’ che viaggia nel torrente circolatorio e che si sposta dal fegato verso la periferia per rimuovere tutti i lipidi tossici”.

Nel corso degli studi in vitro, il gruppo di ricercatori ha visto che l’Hdl ricombinante, ricco di apoA-I, era in grado di modulare lo stato di infiammazione dell’endotelio e di ripristinare la funzionalità endoteliale. Si è quindi continuato a studiare il comportamento di questa lipoproteina ricombinante con un modello sperimentale suino di sepsi acuta indotta con Lps (lipoproteina di produzione batterica che stimola l’infiammazione), il quale ha dimostrato che l’apoA-I riusciva a rimuovere dal flusso circolatorio l’Lps, portandola a livello epatico, scaricandola tramite le feci e determinando così una riduzione dello stato di infiammazione.

Lo studio presentato oggi a Milano riporta i risultati della fase 2A, effettuata su 20 pazienti, di cui 15 trattati con dosi diverse di Cer- 001 e 5 con la dose ‘standard of care’, come ha spiegato ancora Gesualdo: “Lo studio di fase 2A ci ha permesso di valutare le diverse posologie, individuando quella ottimale. Abbiamo inoltre dimostrato che è possibile rimuovere l’Lps dal circolo anche nell’uomo, riducendo lo stato di infiammazione e quindi la cascata citochinica, e che siamo in grado di migliorare la performance endoteliale. Infine, tra le evidenze si annovera anche la riduzione del danno d’organo nei pazienti affetti da sepsi acuta e trattati con Cer- 001. Sulla base di questi risultati – ha concluso l’esperto – stiamo disegnando il trial di fase 3, che recluterà tra i 200 e i 400 pazienti, così da poter validare quello che abbiamo trovato nel trial di fase 2A”.