Roma, 30 ago (Adnkronos Salute)(EMBARGO ALLE 23) – Il taglia-incolla del Dna può rappresentare una terapia promettente per l’anemia falciforme, dolorosa malattia del sangue. Sono positivi i risultati di una sperimentazione, condotta negli Stati Uniti, sulla terapia genica con cellule staminali contro questa patologia. La ricerca, pubblicata sul ‘New England Journal of Medicine’, si aggiunge alle prove, sempre più numerose, a sostegno della terapia genica come trattamento per l’anemia falciforme. Fino a poco tempo fa, le uniche opzioni terapeutiche erano il trapianto intensivo di midollo osseo da fratelli o donatori compatibili. Ma altre possibili cure sono ora all’orizzonte.

Il Comer Children’s Hospital dell’Università di Chicago è stato uno dei tre centri ad arruolare i pazienti nella sperimentazione clinica. I ricercatori hanno utilizzato la tecnica di editing genetico Crispr-Cas9 per modificare geni specifici nelle cellule staminali, quelli che formeranno le cellule del sangue, prelevate da ciascun paziente. Le modifiche hanno permesso di aumentare la produzione di emoglobina fetale, una proteina che può sostituire l’emoglobina falciforme nel sangue e proteggere dalle complicazioni dell’anemia falciforme. Le cellule modificate sono state reinfuse ai pazienti, che hanno riportato una diminuzione degli eventi vaso-occlusivi, un fenomeno doloroso che si verifica quando i globuli rossi falciformi si accumulano e causano un blocco.

La terapia è stata la seconda per questa malattia a utilizzare la tecnologia Crispr-Cas9 e la prima a prendere di mira una nuova area genetica e a utilizzare cellule staminali crioconservate con la speranza di aumentare l’accesso al trattamento. “Il messaggio più importante da portare a casa è che ora ci sono più terapie potenzialmente curative per l’anemia falciforme che non utilizzano cellule staminali eterologhe, cosa che può portare una serie di altre complicazioni – spiega James LaBelle, direttore del programma di terapia cellulare e cellule staminali pediatriche al Comer Children’s Hospital e autore senior dello studio – soprattutto negli ultimi 10 anni, abbiamo imparato cosa fare e cosa non fare quando si curano questi pazienti. E ora la terapia genica completa l’insieme dei trattamenti disponibili, in modo che ogni paziente con anemia falciforme possa essere trattato”.