IRBM potenzia i suoi servizi di genomica funzionale per accellerare la scoperta di nuovi farmaci

Verso una convalida più affidabile dei target grazie alle nuove tecniche di genomica funzionale

ROMA, 4 aprile 2025 /PRNewswire/ — IRBM, organizzazione di ricerca a contratto (CRO) integrata specializzata nella scoperta preclinica di farmaci, ha sviluppato una piattaforma avanzata di genomica funzionale per supportare l’identificazione e la convalida di target genetici, nonchè la generazione di modelli cellulari rilevanti per lo studio delle patologie. Questa piattaforma integra metodologie all’avanguardia basate sulla tecnicologia CRISPR, capacità di screening, ingegneria cellulare e analisi molecolari e cellulari, rendendo più efficaci sia la scoperta che la validazione di target farmacologici.

Per rafforzare ulteriormente la convalida dei target, IRBM sta potenziando il proprio toolkit di editing genomico con il CRIPSR tiling , per mappare sistematicamente i domini funzionali all’interno delle regioni codificanti e regolatrici, insieme al base editing e al prime editing, che consentono di introdurre  modifiche più precise a livello nucleotidico. Questi approcci di nuova generazione, unite alle strategie di CRISPR screening e ingegneria delle cellule staminali, sono fondamentali per costruire modelli patologici robusti e migliorare l’affidabilità della convalida dei target.

“Comprendere quali target siano realmente validi per lo sviluppo di farmaci è una sfida complessa”, ha dichiarato Sara Tomaselli, PhD, Responsabile della Genomica Funzionale presso IRBM. “Con questa piattaforma interna, stiamo rafforzando la nostra capacità di valutare sistematicamente la funzione genica, ridurre i rischi nelle fasi iniziali della ricerca farmacologica e supportare i nostri partner nel prendere decisioni più informate”.

Le capacità di screening della piattaforma includono librerie CRISPR, sia genomiche che mirate, per knockout (CRISPR KO), inibizione (CRISPRi) e attivazione (CRISPRa), consentendo un’analisi approfondita della funzione genica e dei pathway associati. Le competenze di IRBM in ingegneria cellulare, che comprendono modelli rilevanti per i pazienti e sistemi derivati da cellule staminali, supportano la modellizzazione delle patologie nei settori dell’oncologia, della neurodegenerazione e delle malattie rare. L’integrazione di approcci multi-omici, tra cui HCI (High Content Imaging), trascrittomica a singola cellula e proteomica, consente una caratterizzazione funzionale avanzata dei target farmacologici.

La piattaforma di genomica funzionale di IRBM si inserisce in un ecosistema più ampio e totalmente integrato per la scoperta di farmaci, garantendo che le intuizioni genetiche si traducano in modelli preclinici robusti e strategie terapeutiche mirate. Combinando la genomica funzionale con competenze in chimica farmaceutica, scoperta di biomarcatori e farmacologia preclinica, IRBM offre agli innovatori del settore biofarmaceutico un supporto decisivo nella convalida dei target.

“Adottiamo un approccio metodico e scientifico alla genomica funzionale, che si integra perfettamente con le complesse esigenze della scoperta di farmaci”, ha dichiarato Carlo Toniatti, MD, PhD, Responsabile Scientifico presso IRBM. “Il nostro obiettivo è aiutare i nostri partner a identificare target di alta qualità e generare dati che possano guidare e supportare le decisioni strategiche durante l’intero processo della scoperta farmacologica”.

L’approccio collaborativo di IRBM consente a startup biotecnologiche, aziende farmaceutiche e team supportati da venture capital di accedere a competenze in genomica funzionale, senza la necessità di un’infrastruttura interna. Grazie a soluzioni personalizzate che spaziano dagli screening genetici ai modelli cellulari ingegnerizzati e agli studi meccanicistici, IRBM offre un supporto pratico e scientificamente rigoroso nei momenti chiave della scoperta di farmaci.

Per ulteriori informazioni sulla piattaforma di genomica funzionale di IRBM e sulle opportunità di collaborazione, visitare www.irbm.com.

Informazioni su IRBM

IRBM è un’organizzazione di ricerca a contratto (CRO) focalizzata sulla scoperta farmacologica in fase iniziale. Grazie alla comprovata esperienza nella fornitura di farmaci candidati preclinici nei settori dell’oncologia, della neurodegenerazione e delle malattie infettive, IRBM collabora con innovatori del settore biotecnologico e farmaceutico per promuovere lo sviluppo terapeutico con precisione scientifica e trasparenza.

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