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L’Agenzia Italiana del Farmaco approva il rimborso di Bylvay® (odevixibat) per i pazienti affetti da tutti i tipi di Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC)

Settembre 6, 2022

BOSTON, Sept. 06, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) —  Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), azienda specializzata inelle malattie rare del fegato che sviluppa nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di patologie epatiche pediatriche e degli adulti, ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato il rimborso di Bylvay (odevixibat) per il trattamento di tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in Italia. Bylvay è un potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari, da assumere per via orale una volta al giorno, che ha un’esposizione sistemica minima e che agisce localmente nell’intestino tenue come trattamento per la PFIC, una patologia rara e devastante che causa una malattia epatica progressiva.

Il Dott. Lorenzo D’Antiga, direttore dell’Unità di Epatologia, Gastroenterologia e Trapianti Pediatrici dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dichiarato: “È estremamente importante aver ricevuto una decisione positiva da parte dell’AIFA; questo consente l’accesso a Bylvay per il trattamento bambini affetti da PFIC. Essendo il primo farmaco approvato per la PFIC, sono lieto di avere la possibilità di offrire ai nostri pazienti un’opzione terapeutica non chirurgica che fornisce benefici clinici significativi per la vita dei pazienti e delle loro famiglie”.

I pazienti affetti da PFIC presentano un’alterazione del flusso biliare, con il conseguente accumulo della bile nelle cellule epatiche. Questo provoca un danno epatico severo e sintomi fortemente invalidanti come prurito intenso, sonno insufficiente, crescita ritardata e peggioramento della qualità della vita. Gli impatti dannosi della malattia si estendono oltre ai pazienti affetti da PFIC anche alle persone che se ne prendono cura, come dimostrato dallo studio multinazionale PICTURE del 2022, che ha rivelato che la PFIC influisce negativamente sulla qualità della vita, sulle relazioni e sulle prospettive di vita dei caregiver.

Il Prof. Giuseppe Maggiore, direttore della Divisione di Epatologia, Gastroenterologia, Endoscopia Digestiva, Nutrizione e Trapianto di Fegato dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha dichiarato: “Il peso della malattia è devastante per i bambini e le famiglie che vivono con la PFIC. Il prurito è così invalidante da avere un impatto enorme sui pazienti e compromettere le loro comuni attività quotidiane, provocando perdita di sonno, scarsa attenzione e un minore rendimento scolastico. Il prurito intrattabile può, da solo, giustificare il trapianto di fegato in questi pazienti. Siamo entusiasti di avere Bylvay come opzione terapeutica innovativa non chirurgica e auspichiamo che possa migliorare significativamente la gestione della malattia e, potenzialmente, modificarne il decorso naturale”.

Bylvay ha ottenuto dall’AIFA lo status di “Innovazione Terapeutica Piena”, una designazione speciale applicata a farmaci selezionati che rispondono a un elevato bisogno terapeutico non soddisfatto determinando un valore terapeutico aggiunto anche sulla base della robustezza dell’evidenza scientifica. Questo status consente di accedere ad appositi finanziamenti nazionali. Per le richieste di informazioni generali da parte degli operatori sanitari, inviare un’e-mail a: Italy@albireopharma.com

Francesca Lombardozzi, responsabile della rete PFIC Italia e madre di un bambino di 3 anni che vive con la PFIC ha commentato: “Bylvay è in grado di trasformare la vita di coloro che sono affetti da PFIC e la sua disponibilità in Italia segna un’importante pietra miliare per la nostra comunità PFIC. Conosco in prima persona il carico enorme e le sfide che i pazienti e i caregiver della PFIC devono affrontare.

Questo è un primo grande passo per tutta la comunità e speriamo che altri seguano. Sono grata al team di Albireo per i continui sforzi compiuti per garantire l’accesso a questo farmaco fondamentale che avrà un enorme impatto sulle nostre vite”.

Thomas Topini, Direttore Generale Italia di Albireo, ha affermato: “Siamo grati all’AIFA per questa decisione positiva, che riconosce il valore clinico ed economico di Bylvay. È grazie all’impegno dell’AIFA che siamo riusciti ad accelerare l’accesso al rimborso di Bylvay e ad aiutare i pazienti affetti da PFIC e le famiglie italiane che vivono con gli effetti devastanti di questa malattia”.

Bylvay è stato approvato in Europa per il trattamento di tutti i tipi di PFIC in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi, sulla base dello studio PEDFIC 1 e dello studio di estensione in aperto (OLE) PEDFIC 2. Questa disponibilità segna la quarta approvazione di rimborso per Bylvay in Europa, dopo i lanci in Germania, Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord e Scozia. Bylvay è attualmente in fase di valutazione nello studio di fase 3 ASSERT per la sindrome di Alagille (ALGS) e nello studio di fase 3 BOLD per i pazienti con atresia biliare. Gli studi ASSERT e BOLD prevedono la presentazione dei dati principali rispettivamente nell’autunno del 2022 e del 2024.

Gli studi PEDFIC 1 e PEDFIC 2

La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco si basa sui dati di PEDFIC 1 e PEDFIC 2, i più grandi studi globali di Fase 3 mai condotti sulla PFIC. Nel PEDFIC 1, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, Bylvay ha raggiunto entrambi gli endpoint primari sul prurito (p=0,004) e sulla riduzione degli acidi biliari sierici (p=0,003) ed è stato ben tollerato con una bassa incidenza di diarrea correlata al farmaco (9,5% dei pazienti trattati con Bylvay contro il 5,0% dei pazienti trattati con placebo). Il PEDFIC 2, uno studio di estensione di Fase 3 a lungo termine e in aperto, ha confermato che Bylvay ha determinato riduzioni consistenti e di durata degli acidi biliari sierici, oltre che a miglioramenti nella valutazione del prurito, della crescita, del sonno e dei marcatori della funzione epatica nei pazienti trattati fino a 48 settimane in un’analisi ad interim. In entrambi gli studi, Bylvay è stato ben tollerato. Le reazioni avverse più comuni a Bylvay sono state diarrea, anomalie dei test epatici, vomito, dolore addominale e carenza di vitamine liposolubili. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento in nessuno studio clinico con Bylvay.

Informazioni su Bylvay (odevixibat)

Bylvay è il primo farmaco approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito nei pazienti di età pari o superiore a 3 mesi in tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Limitazioni d’uso: Bylvay potrebbe non essere efficace nei pazienti affetti da PFIC di tipo 2 con varianti ABCB11 che comportano l’assenza totale o la non funzionale della proteina della pompa di trasporto dei sali biliari (BSEP- 3). La Commissione Europea (CE) e la UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) hanno concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Bylvay per il trattamento della PFIC in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi. Bylvay è disponibile in Italia, Germania e Regno Unito e sarà in vendita in altri paesi europei dopo l’approvazione dei prezzi e dei rimborsi. Bylvay è un potente inibitore non sistemico del trasporto ileale degli acidi biliari, da assumere una volta al giorno, che agisce localmente nell’intestino tenue. Bylvay può essere assunto sotto forma di capsula per i pazienti in grado di deglutire le capsule, oppure aperto e sparso sul cibo, fattore di fondamentale importanza per l’aderenza in una popolazione di pazienti pediatrici. Le reazioni avverse più comuni di Bylvay sono diarrea, anomalie dei test epatici, vomito, dolore addominale e carenza di vitamine liposolubili. Il farmaco può essere ottenuto solo dietro prescrizione medica. Per ulteriori informazioni sull’uso di Bylvay, leggere il foglietto illustrativo o contattare il medico o il farmacista. Per informazioni complete sulla prescrizione, visitare il sito www.bylvay.com.

Negli Stati Uniti e in Europa, Bylvay ha l’esclusiva per le indicazioni approvate per la PFIC e la designazione di farmaco orfano per il trattamento di ALGS, atresia biliare e colangite biliare primaria. Bylvay è in corso di valutazione nello studio in aperto PEDFIC 2 in pazienti con PFIC, nello studio di Fase 3 BOLD per pazienti con atresia biliare e nello studio di Fase 3 ASSERT per ALGS.

Informazioni importanti sulla sicurezza

Informazioni su Abireo

Albireo Pharma è un’azienda specializzata in malattie rare che si occupa dello sviluppo di nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di malattie epatiche in età pediatrica e adulta. Il prodotto di punta di Albireo, Bylvay, è stato approvato dalla FDA statunitense come primo farmaco per il trattamento del prurito in tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) ed è in fase di sviluppo per il trattamento di altre rare malattie colestatiche del fegato in età pediatrica con studi di Fase 3 nella sindrome di Alagille (ALGS) e nell’atresia biliare, oltre a studi di estensione in aperto (OLE) per PFIC e ALGS. In Europa, Bylvay è rimborsato per il trattamento della PFIC in Germania, Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord, Scozia e Italia. L’azienda ha inoltre completato uno studio clinico di Fase 1 per A3907, finalizzato all’avanzamento dello sviluppo della malattia epatica colestatica dell’adulto, mentre sono in corso gli studi di abilitazione IND per A2342 per la malattia epatica virale e colestatica. Albireo è stata scorporata da AstraZeneca nel 2008 e ha sede a Boston, nel Massachusetts; la sua principale filiale operativa si trova a Göteborg, in Svezia. Per ulteriori informazioni su Albireo, visitare il sito www.albireopharma.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Le dichiarazioni previsionali includono dichiarazioni, diverse da quelle di carattere storico, riguardanti, tra l’altro: i piani di commercializzazione di Albireo; i piani o i progressi, la portata, i costi, l’avvio, la durata, l’arruolamento, i risultati o i tempi per la disponibilità dei risultati dello sviluppo di Bylvay, A3907, A2342 o di qualsiasi altro candidato o programma di Albireo; lo studio in aperto PEDFIC 2 in pazienti con PFIC; lo studio pivotale per Bylvay nell’atresia biliare (BOLD); lo studio pivotale per Bylvay nella sindrome di Alagille (ASSERT); lo studio di Fase 2 per A3907 gli studi clinici o di abilitazione IND per A2342; le indicazioni target per lo sviluppo o l’approvazione; la tempistica per l’inizio o il completamento o la disponibilità o la comunicazione dei risultati di qualsiasi studio clinico, compresi lo studio di estensione a lungo termine in aperto per Bylvay nella PFIC, gli studi BOLD e ASSERT, lo studio di Fase 2 per A3907 e gli studi clinici e di abilitazione IND per A2342; la potenziale approvazione normativa e i piani per la potenziale commercializzazione di Bylvay in altri paesi; i potenziali benefici o la posizione competitiva di Bylvay o di qualsiasi altro candidato prodotto o programma di Albireo o l’opportunità commerciale in qualsiasi indicazione target; o i piani, le aspettative o le operazioni future, la posizione finanziaria, i ricavi, i costi o le spese di Albireo. Albireo utilizza spesso parole come “anticipa”, “crede”, “pianifica”, “si aspetta”, ” prevede”, “futuro”, “intende”, “potrebbe”, “farà”, “dovrebbe”, “potrebbe”, “stima”, “presuppone”, “potenziale”, “pianificato”, “continua”, “guida” o il negativo di questi termini o altre espressioni simili per identificare le dichiarazioni previsionali. I risultati, le prestazioni o le esperienze effettive potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in qualsiasi dichiarazione previsionale a causa di vari rischi, incertezze e altri fattori, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: i risultati ottenuti con Bylvay nel trattamento di pazienti affetti da PFIC possono essere diversi da quelli osservati negli studi clinici e possono variare da un paziente all’altro; i potenziali impatti negativi della pandemia di COVID-19, anche sulla produzione, sulla fornitura, sulla conduzione o sull’avvio di studi clinici o su altri aspetti della nostra attività; il fatto che i risultati favorevoli degli studi clinici condotti finora su Bylvay, compresi quelli relativi a indicazioni diverse dalla PFIC, siano predittivi dei risultati di altri studi clinici su Bylvay; la tempistica per l’inizio o il completamento di, o per la disponibilità dei dati di, studi clinici di Bylvay, inclusi BOLD e ASSERT e lo studio clinico di Fase 2 di A3907, e i risultati di tali studi; la capacità di Albireo di ottenere la copertura, il prezzo o il rimborso per i prodotti approvati negli Stati Uniti o in Europa; ritardi o altre difficoltà nel reclutamento di pazienti o nella conduzione degli studi clinici della Società; e le politiche contabili critiche della Società. Questi e altri rischi e incertezze che Albireo si trova ad affrontare sono descritti in modo più dettagliato nella sezione “Fattori di rischio” dell’ultima relazione annuale di Albireo sul Modulo 10-K o nelle successive comunicazioni che l’azienda invierà alla Securities and Exchange Commission. A causa dei rischi e delle incertezze che Albireo deve affrontare, i risultati o gli eventi indicati da qualsiasi dichiarazione previsionale potrebbero non verificarsi. Albireo invita a non fare eccessivo affidamento su qualsiasi dichiarazione previsionale. Inoltre, qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa rappresenta il punto di vista di Albireo esclusivamente alla data del presente comunicato stampa e non deve essere considerata come rappresentativa del suo punto di vista in una data successiva. Albireo non si assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali, se non nei casi previsti dalla legge.

Contatto per i media:

Vivactis Media For Health: Laura Faravelli, laura.faravelli@m4h.itSenior Vice President, Affari societari: Colleen Alabiso, 857-356-3905, colleen.alabiso@albireopharma.com

Contatto per gli investitori:

Hans Vitzthum, LifeSci Advisors, LLC., 617-430-7578

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