Malattie rare, ematologo Fattizzo: “Epn causa distruzione globuli rossi e anemia”

Roma, 17 dic. (Adnkronos Salute) – “L’Epn, emoglobinuria parossistica notturna è una patologia caratterizzata da una distruzione dei globuli rossi all’interno del torrente circolatorio a causa dell’attivazione aberrante del sistema del complemento, che è parte del sistema immunitario. Il risultato è che il paziente diventa anemico, manifesta emoglobinuria, l’emoglobina viene cioè persa nelle urine e, inoltre, ha un maggior rischio di trombosi, come della gamba, embolia polmonare e ictus. E’, pertanto, una patologia che può dare un grosso impatto sulla sopravvivenza del paziente oltre che sulla sua qualità della vita. Sono le parole di Bruno Fattizzo, specialista ematologo al Policlinico di Milano, in occasione del media tutorial “Emoglobinuria Parossistica Notturna: verso un controllo migliore della malattia”, organizzato a Milano da Novartis.

Illustrando le nuove terapie e il loro impatto sul paziente, Fattizzo afferma: “La terapia dell’Epn è stata fino ad oggi basata sull’inibizione terminale del complemento, quindi su farmaci che bloccano queste proteine del complemento. In particolare nella fase finale di attivazione, che prende il nome di C5. Questi farmaci hanno ridotto l’emolisi, aumentato i livelli di emoglobina, migliorato l’anemia e abbattuto il rischio di trombosi nei nostri pazienti, migliorando, così, la sopravvivenza. Sono adesso alle porte dei nuovi trattamenti che, oltre a far sopravvivere di più il paziente – chiarisce – riescono ad avere un effetto migliorativo anche sulla sua qualità della vita, in quanto sono in grado di aumentare ulteriormente i valori di emoglobina, risolvere anche l’anemia residua legata al funzionamento incompleto di questi inibitori del C5 e quindi permettere la quasi normalizzazione dei livelli di emoglobina e, di conseguenza, della qualità della vita dei nostri malati”.

Inoltre, “abbiamo ad oggi dei nuovi inibitori prossimali del complemento, con diverse modalità di somministrazione – illustra lo specialista – Il primo farmaco ad essere attivato è un farmaco sottocute a somministrazione bisettimanale, ma adesso abbiamo all’orizzonte l’arrivo dei farmaci orali che permettono al paziente di essere del tutto libero dalla medicalizzazione. Fin dalle prime fasi, infatti, si potrà dare al paziente il farmaco così che possa autosomministrarselo. Sarà importantissimo in questo contesto educare il paziente all’aderenza terapeutica”, conclude.