Malattie rare, Russo (Aifa): “In Italia alta percentuale di farmaci accessibili ai pazienti”

Roma, 2 lug. (Adnkronos Salute) – “L’Agenzia italiana del farmaco ha un ruolo chiaramente fondamentale nella regolamentazione dei farmaci per le malattie rare. In Italia abbiamo un’articolata normativa nazionale che, comunque, è collegata anche con quella europea e, da questo punto di vista, ci consente di gestire tutta una serie di elementi che tendono a favorire l’accesso ai farmaci per le malattie rare. Tant’è vero che, come risulta anche dalle statistiche europee, l’Italia è uno dei Paesi con la più alta percentuale di farmaci per malattie rare che hanno avuto un accesso effettivo per i pazienti”. Così Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di Aifa, intervenendo oggi a Roma alla Convention MonitoRare 2026, l’evento promosso da Uniamo (Federazione italiana malattie rare) per la presentazione del XII Rapporto sulla condizione delle persone con queste patologie.

“Un elemento importante collegato alla gestione delle malattie rare”, continua Russo, riguarda “la recente approvazione del bando per la ricerca sulle malattie rare che ha portato a finanziare studi per 17 milioni e mezzo”. Nello specifico, il sostegno economico riguarda “studi clinici, anche di fase clinica precoce, relativi a terapie avanzate, terapie cellulari e terapie geniche per malattie rare”.

Questo “è sicuramente un elemento di grande interesse – evidenzia Russo – perché nel contesto italiano c’è un tessuto di ricerca e di centri di eccellenza anche nello sviluppo di terapie avanzate per le malattie rare. In questo senso, il bando Aifa, costituisce anche un volano di incentivo economico per la conduzione di studi e quindi per supportare l’impiego di queste terapie”, conclude.