Malattie rare, Sitrac: “Non accessibile farmaco approvato in cheratite da Acanthamoeba”

Roma, 26 mag. (Adnkronos Salute) – “Abbiamo scritto all’Aifa: non sappiamo come poter curare questi pazienti” e gli altri approcci terapeutici utilizzati nel tentativo di salvare la vista dei pazienti “sono poco efficaci”. Così Vincenzo Scorcia, presidente di Sitrac, Società italiana trapianto di cornea e superficie oculare, all’Adnkronos Salute racconta come i pazienti italiani affetti da una patologia rara dell’occhio, la cheratite da Acanthamoeba, non riescano ad accedere all’unico farmaco autorizzato per questa patologia.

Recentemente è stato approvato da Ema (Agenzia europea dei medicinali) il primo prodotto specifico per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba. Il farmaco, prodotto da un’azienda italiana, “attualmente non è commercializzato nel nostro Paese – spiega Scorcia – ma, in attesa della disponibilità” completa nel mercato, il medicinale, “potrebbe essere reso disponibile da Aifa attraverso la legge 326 che attinge al fondo del 5% per i farmaci orfani. È quello che come società scientifica abbiamo chiesto, ma le risposte che abbiamo ricevuto finora dall’Agenzia del farmaco italiana sono state molto generiche e non esaustive”. Eppure in altri Paesi europei, “come in Germania, Francia e Spagna il farmaco è disponibile”, osserva il professore.

La cheratite da Acanthamoeba, “è una malattia rara dell’occhio molto grave e dolorosa che colpisce soprattutto portatori di lenti a contatto, quindi tendenzialmente persone giovani – illustra Scorcia – e che può portare a cecità, ma anche alla perdita dell’occhio. A differenza delle altre patologie rare della cornea, che sono ereditarie – mi riferisco alla cheratite neurotrofica, una patologia per cui la cornea si espone a delle ulcere croniche che fanno fatica a rimarginare, ad alcune distrofie della cornea, come la distrofia di Fuchs e il cheratocono che, pur essendo più frequente, è ancora classificata come una malattia rara – questa patologia, è di origine infettiva e, grazie alla nuova terapia, curabile”.

Nella cheratite da Acanthamoeba “il fattore di rischio è la lente a contatto” non adeguatamente trattata e detersa, “che agisce da tramite per consentire” a questo microorganismo, “un’ameba, presente ad esempio anche nell’acqua delle piscine, di raggiungere il tessuto corneale causando un’infezione e un’ulcerazione molto dolorosa – chiarisce l’esperto – Il sintomo è poco specifico, perché è un occhio arrossato, tanto che viene spesso trattato con antibiotico ad ampio spettro, ma non risponde alla terapia e non si risolve nel giro di una settimana. Se all’occhio arrossato si associa anche una componente dolorosa e il soggetto porta lenti a contatto, è importante porre il dubbio diagnostico e gli esami strumentali specifici, nel 90% dei casi, confermato l’infezione. Purtroppo – evidenzia Scorcia – spesso i pazienti arrivano tardi all’attenzione dello specialista, dopo aver seguito terapie inefficaci per giorni o settimane e così il danno diventa grave”.

Questa infezione “è particolarmente difficile da trattare perché non risponde agli antibiotici – rimarca il presidente Sitrac – Se non curata tempestivamente, può portare a ulcerazioni della cornea”, molto dolorose e debilitanti, con la formazione di cicatrici “che possono portare a cecità e richiedere il trapianto del tessuto. L’infezione però può anche comportare la perdita del bulbo oculare. È un problema molto grave”, specie se pensiamo che sono soggetti giovani. “Avere il farmaco per poter curare e guarire questi pazienti, ma non averne accesso, è paradossale”, conclude l’esperto, nella speranza che presto Aifa possa rispondere a questa esigenza e porre rimedio a tale situazione.