Roma, 6 apr. (Adnkronos Salute) – Pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sulla rimborsabilità per l’utilizzo dell’anticorpo monoclonale isatuximab in combinazione allo standard di cura rappresentato da carfilzomib e desametasone (Kd), come trattamento in pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Si tratta della seconda indicazione di isatuximab disponibile in Italia in meno di 12 mesi – riferisce l’azienda produttrice Sanofi – e si basa sui dati dello studio di fase 3 ‘Ikema’, uno studio clinico randomizzato, multicentrico e in aperto che ha arruolato 302 pazienti con mieloma multiplo recidivato in 69 centri e 16 Paesi. Dallo studio emerge che la terapia in combinazione con isatuximab è in grado di ridurre il rischio di progressione di malattia o morte del 47% rispetto alla terapia standard con carfilzomib e desametasone (Kd).

“Per una patologia complessa e caratterizzata da multiple ricadute come il mieloma multiplo – commenta Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia ‘Seragnoli’ Irccs Aou di Bologna, principal investigator dello studio ‘Ikema’ in Italia – è fondamentale continuare a ricercare e sperimentare nuove combinazioni e opzioni di trattamento che possano prolungare l’aspettativa di vita con minore rischio di progressione della malattia. Questo nuovo regime – aggiunge – va quindi ad arricchire le opzioni terapeutiche a disposizione degli specialisti e dei pazienti italiani con mieloma multiplo recidivato che possono oggi beneficiare di un’efficace arma in più al momento della prima recidiva”.

Il provvedimento dell’Aifa arriva in seguito all’approvazione da parte dell’Agenzia europea del farmaco Ema di isatuximab avvenuta nel 2021. Anche la Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato questa associazione nel 2021. Da ottobre 2021, isatuximab è disponibile in Italia come trattamento in terza linea, in combinazione con un altro regime standard di cura, pomalidomide e desametasone (pom-dex), come trattamento in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti tra cui lenalidomide e un inibitore del proteasoma e hanno registrato una progressione della malattia a seguito dell’ultima terapia.

“Come Sanofi siamo impegnati nello sviluppo di molecole antitumorali innovative – commenta Mariangela Amoroso, Country Medical Lead di Sanofi in Italia – tra gli altri: anticorpi di nuova generazione che reclutano il sistema immunitario dell’organismo attivandolo specificatamente contro le cellule tumorali. La nostra ricerca si concentra soprattutto in quattro aree: i tumori cutanei non melanoma, il tumore del polmone, della mammella ed il mieloma multiplo che rappresenta una sfida terapeutica considerevole perché progressivo, complesso e tutt’oggi incurabile. Grazie ad un articolato programma di studi clinici in cui anche il nostro Paese è stato ampiamente coinvolto, è stato possibile mettere a disposizione questa nuova soluzione terapeutica”.

Il mieloma multiplo è la seconda neoplasia del sangue per diffusione, con più di 130mila nuove diagnosi ogni anno al mondo, circa 39mila in Europa. Nonostante i trattamenti disponibili, il mieloma multiplo rimane un tumore maligno incurabile che si accompagna ad un significativo impatto sulla vita dei pazienti, per lo più anziani. Infatti, la maggior parte dei pazienti con mieloma multiplo va incontro ad una ricaduta. Si definisce recidivato quando si ripresenta dopo un trattamento o un periodo di remissione; è invece refrattario quando non risponde o smette di rispondere alla terapia.

Isatuximab è un anticorpo monoclonale che si lega a un epitopo specifico sul recettore CD-38 delle cellule tumorali. È progettato per funzionare attraverso molteplici meccanismi d’azione, tra cui la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi) e l’attività immunomodulatoria. Isatuximab è in sperimentazione anche come trattamento in prima linea, in altri studi clinici di fase 3, in combinazione con i trattamenti standard disponibili per il mieloma multiplo ma è testato anche nel trattamento di altre neoplasie ematologiche.