Roma, 20 ott. (Adnkronos Salute) – Sulle cure avanzate in Italia sono stati spesi, lo scorso, anno 73 milioni di euro per 5 terapie. Per quanto riguarda il particolare settore delle Car T il numero dei pazienti trattati è triplicato ma siamo ancora indietro, di 5 volte, rispetto ai numeri dei trattamenti in Francia. La grande rapidità dell’evoluzione in questo campo, però, fa prevedere una crescita dei trattamenti a breve, e quindi una spesa molto più elevata, tra i 130 e 260 mln nel 2023, quando saranno disponibili anche trattamenti per l’emofilia, patologia che ha una platea molto più elevata di pazienti. A tracciare il quadro delle cure di alta tecnologia nel nostro Paese è Elena Paola Lanati, direttore Atpm Forum che ha presentato, oggi a Roma, il V° Report italiano sulle Advanced Therapy Medicinal product (Atmp).

Parliamo di un trend molto contenuto a livello di costo. “Considerando che queste terapie – spiega Lanati all’Adnkronos Salute, a margine della presentazione – sono all’interno del fondo per i farmaci innovativi, che arriva a 1 miliardo, siamo ampiamente nei margini. Il fondo non è mai stato sforato e non si prevede a breve sforamento”, ha aggiunto Lanati, precisando che l’aumento della spesa prevista per il prossimo anno è legato “alle tante terapie che vengono lanciate e, in particolare, arriveranno quelle per l’emofilia che ha un numero di pazienti significativo”. Fino ad oggi il numero di pazienti trattati è stato relativamente basso “sulle Car T sono circa 200 i pazienti e sono in crescita”. Considerando il numero generale per le altre patologie siamo “a poco più di 300. Tutti con malattie molto gravi dove l’alternativa è la morte o la gravissima disabilità, come la cecità nel caso delle distrofie retiniche”.

Queste terapie, dunque, riguardano “una categoria di farmaci caratterizzata da un valore aggiunto elevato in termini di guarigione per il paziente, ma anche da un alto tasso di rischio, che comporta, per le aziende, diversi fallimenti rispetto alle ricerche avviate, ritiri dal commercio e prezzi superiori a tutti gli altri farmaci. La peculiarità di queste terapie ha quindi richiesto un meccanismo di rimborso diverso dagli altri, l’Italia è stata leader in Europa nei sistemi di rimborso di delayed payment, che riflette un concetto di investimento e non di spesa corrente, ma va inquadrato nel contesto italiano, senza perdere di velocità nell’accesso ai pazienti come già ottenuto in passato”.

Atmp Forum ha identificato 950 sperimentazioni su terapie classificate come Atmp. Le aree terapeutiche maggiormente rappresentate rimangono quella oncologica (31%), oncoematologica (27%), oftalmologica, neurologica e neuromuscolare (entrambe al 6%), seguite dall’area ematologica (5%), cardiovascolare, ortopedica e traumatologica, immunologica e metabolica, ognuna al 4%. Ad oggi le terapie avanzate approvate in Europa sono in totale 23, di cui 15 attive; 8 hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa, e 3 sono in corso di valutazione. Per quanto riguarda l’ambito malattie rare, queste faticano ad attirare investimenti e dunque progetti di ricerca e sviluppo, infatti vi è la tendenza da parte delle aziende di investire maggiormente nel campo oncologico dove il target di pazienti è più ampio.

I piccoli numeri delle malattie rare mettono a rischio la sostenibilità delle terapie per le aziende produttrici. Ciò è dimostrato dall’abbandono del mercato europeo da parte di alcune aziende a causa del mancato accordo sul prezzo con gli enti pagatori. A fare da contraltare a questo scenario, però, si conferma l’arrivo di nuovi player nel settore che contribuiscono ad incrementare gli investimenti anche in Italia. “Il sistema delle terapie avanzate per le malattie rare è in grave difficoltà nonostante sia stato proprio questo ambito di ricerca a trainare lo sviluppo di queste tecnologie”, dichiara Francesca Pasinelli, direttore generale Fondazione Telethon. “Se vogliamo garantire le cure a tutti coloro che ne hanno bisogno, sarà necessaria una profonda revisione del sistema di sviluppo e commercializzazione delle terapie avanzate, con il contributo di tutti gli attori coinvolti”.

“Uno dei temi più rilevanti quando si parla di terapie avanzate – ricorda Barbara Bonamassa, medico e biologo Aifa e membro italiano del Comitato per le terapie avanzate (Cat) dell’Agenzia europea del farmaco Ema – è quello della sostenibilità. Le Atmp pongono numerose sfide e il processo di ricerca, sviluppo e manifattura è molto complesso. Noi di Aifa ci siamo molto interrogati e abbiamo esplorato soluzioni in campo negoziale, cercando percorsi innovativi al fine di raggiungere nuove modalità di accordo. Tutto questo – conclude- per favorire investimenti delle aziende in questo settore e nel nostro Paese e per riuscire a garantire ai pazienti italiani la disponibilità di terapie personalizzate, altamente efficaci ed elevati standard di qualità e sicurezza”.