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title: "Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United): “Regioni trovino i centri”"
description: "Roma, 9 ott. (Adnkronos Salute) - \"I pazienti\" aspettavano \"da tanto tempo\" questo trattamento che permette di \"poter guarire\". Il lavoro è adesso nelle mani delle regioni \"perché dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abbiamo 4-5 in tutta Italia autorizzati e capaci..."
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date: 2025-10-09
author: adnkronos
url: https://laragione.eu/adnkronos/salute-adnkronos/terapia-genica-per-emoglobinopatie-orlandi-united-regioni-trovino-i-centri-2/
categories: [Salute]
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# Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United): “Regioni trovino i centri”

![Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United): “Regioni trovino i centri”](https://laragione.eu/wp-content/uploads/adnkronos-images/orlandi_united_comm.png)

Roma, 9 ott. (Adnkronos Salute) - "I pazienti" aspettavano "da tanto tempo" questo trattamento che permette di "poter guarire". Il lavoro è adesso nelle mani delle regioni "perché dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abbiamo 4-5 in tutta Italia autorizzati e capaci di farlo". In particolare, sarebbe importante che "la Sardegna e la Sicilia - le regioni" dove le emoglobinopatie sono "endemiche, con circa 2.600-2.700 pazienti - indicassero un loro centro: eviterebbero dei viaggi" complicati. Così Valentino Orlandi, presidente della United, la Federazione nazionale delle associazioni di pazienti con talassemia o anemia falciforme, commenta la pubblicazione in Gazzetta ufficiale da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), prima e unica terapia di editing genetico approvata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e anemia falciforme severa (Scd).

Il nuovo trattamento con tecnologia Crispr-Cas9 (le 'forbici molecolari' dell'editing genetico) è indicato per pazienti che hanno caratteristiche specifiche e definiti limiti di età. "Questa è una sorta di discriminazione - osserva Orlandi - Il mio lavoro sarà continuo e costante" per garantire l’accesso tempestivo ai pazienti eleggibili. "Nei nostri congressi abbiamo ascoltato" le testimonianze "dei pazienti che nei trial clinici, quindi 2-3 anni fa, hanno eseguito questa terapia: hanno sviluppato un'emoglobina fetale di valori importanti, con una energia e una forza che prima non riscontravano. Quindi - rimarca - non sarà per tutti i pazienti, non sarà domani, ma questi pazienti” per cui c’è la terapia, "svolteranno la vita".