Ultragenyx, in Italia terapia per ipercolesterolemia familiare omozigote

Roma, 6 nov. (Adnkronos) – La biofarmaceutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc, azienda focalizzata  nello sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra rare, ha annunciato oggi il lancio in Italia di Evkeeza* (evinacumab). Il farmaco, approvato nel giugno 2021 dalla Commissione europea, è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (Ldl-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). 

Il farmaco – somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane – è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH – spiega una nota – ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (Angptl3). Questa proteina è coinvolta nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il colesterolo nel sangue. “Siamo orgogliosi – dichiara José Luis Moreno, vice presidente e general manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx – di annunciare la rimborsabilità di Evkeeza in Italia per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti HoFH e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento. Non vediamo l’ora – aggiunge – di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia”.

L’ipercolesterolemia familiare omozigote è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria solitamente trasmessa da entrambi i genitori e colpisce, secondo le stime, una persona su 300 mila in tutto il mondo. Le persone con HoFH hanno livelli estremamente elevati di colesterolo Ldl (colesterolo cattivo) fin dalla nascita. Tale condizione può portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.  A scoprire e sviluppare il farmaco è stata Regeneron Pharmaceuticals, che mantiene la commercializzazione negli Stati Uniti per il trattamento della HoFH, Ultragenyx è responsabile per la commercializzazione di Evkeeza* per il trattamento della HoFH nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti. Recentemente – conclude la nota – è stata presentata all’Agenzia europea del farmaco (Ema) una domanda per estendere l’indicazione ai pazienti di età pari o superiore a 5 anni.