Farmaci, ematologia: via libera di Aifa a terapia efficace per anemia da sindromi mielodisplastiche

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L’Aifa – Agenzia italiana del farmaco ha approvato l’estensione della rimborsabilità di luspatercept come terapia di prima linea per l’anemia con dipendenza da trasfusioni di sangue dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio. Il farmaco, che agisce sull’eritropoiesi inefficace del midollo, ha dimostrato una risposta più duratura rispetto ad epoetina alfa – che per anni ha rappresentato lo standard di cura – con oltre 2 anni di indipendenza dalle trasfusioni e risultati superiori in tutti i principali sottogruppi clinici. Lo studio Commands, pubblicato sulla rivista ‘The Lancet’ e presentato per la prima volta nel 2023 al Congresso della Società europea di Ematologia, mostra che il 60% dei pazienti trattati con luspatercept ha raggiunto l’indipendenza trasfusionale, quasi il doppio rispetto allo standard terapeutico precedente. L’approvazione rappresenta una svolta nella pratica clinica, migliorando qualità di vita e prospettive di sopravvivenza per molti dei circa 3.000 nuovi pazienti diagnosticati ogni anno in Italia. Se ne è parlato in occasione dell’incontro con la stampa promosso a Roma da Bristol Myers Squibb.