Malattie rare: ipofosfatasia, approvata da Aifa rimborsabilità di asfotase alfa

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti affetti da ipofosfatasia (Hpp) ad esordio pediatrico. La terapia, messa a punto da AstraZeneca e Alexion, AstraZeneca Rare Disease è la prima terapia per l’Hpp, disordine metabolico sistemico raro caratterizzato da un’alterazione nella struttura ossea determinata dall’assenza di un enzima, la fosfatasi alcalina.