Malattie rare, Nf1: selumetinib anche in adulti. Riduce dolore e migliora qualità di vita
La neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) è una malattia genetica causata da una mutazione spontanea o ereditaria del gene Nf1. Fino al 50% delle persone affette da questa malattia può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme (Pn) che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I Pn possono comparire in età pediatrica e crescere nel corso della vita fino a invalidare chi ne è colpito. L’Unione europea ha annunciato l’approvazione di selumetinib, un inibitore orale per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e inoperabili in pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1.
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