Malattie rare, Rondena (Novartis): “Screening neonatale opportunità unica per diagnosi precoce”

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“Novartis è stata ed è al fianco di tutti gli attori dell’ecosistema per garantire la possibilità di effettuare lo screening neonatale, che rappresenta un’opportunità unica per incidere sul futuro della vita di questi piccoli bambini, proprio perché una diagnosi nei primi giorni di vita del bambino permette di diagnosticare” l’atrofia muscolare spinale (Sma) “e di intervenire in una fase precoce, presintomatica, migliorando gli outcome” clinici. Lo afferma Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, in occasione della conferenza stampa in cui la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all’estensione dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento della (Sma). Già approvata nel 2021 per la forma 1, oggi è disponibile anche per i bambini con la Sma di tipo 2.