Malattie rare, Sla: Sabatelli (Nemo), ‘è in corso una rivoluzione che cambierà corso malattia’

“Sono entrate sulla scena le molecole ‘Aso’ che riescono a modificare la molecola Rna. Stiamo capendo che nella Sla c’è una proteina anomala che crea il danno al motoneurone, la Tdp-43, un direttore di orchestra degli Rna. Se capiamo quali Rna la Tdp-43 va ad alterare, abbiamo uno strumento per poter cambiare la funzione di questi Rna. Questa è un’autentica rivoluzione. Non abbiamo la risposta immediata, ma abbiamo una base forte, concreta per poter cominciare a sperare veramente di poter cambiare il corso di questa malattia”. Sono le parole di Mario Sabatelli, responsabile clinico del centro Nemo Roma Armida Barelli al policlinico Gemelli, referente Aisla per la Commissione medico scientifica, alla serata di beneficenza di Aisla, ‘La promessa 2025’, a Roma