Malattie rare, Pane (Cattolica): “Trattamento pre-sintomatico permette a bambino vita normale”

L’estensione della rimborsabilità della terapia genica ai bambini con Sma2, oltre che con Sma1, “rappresenta una vera e propria rivoluzione, perché ci permette di trattare anche i bambini che non avrebbero camminato senza questo trattamento. Se si riesce a trattarli molto precocemente, quando ancora i segni della malattia non sono arrivati, si permette loro di vivere una vita normale”. Sono le parole di Marika Pane, direttore del Centro clinico pediatrico Nemo del Policlinico Gemelli di Roma e professore associato in Neuropsichiatria infantile all’università Cattolica, commentando l’estensione della rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), anche ai bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2), oltre a quelli con Sma1. Il via libera di Aifa all’allargamento della rimborsabilità del trattamento è stato al centro della conferenza stampa organizzata da Novartis a Roma.