Malattie rare: Rondena (Novartis), ‘Terapia genica affronta causa Sma e ne blocca progressione”

“Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia”. Così Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, a margine della conferenza stampa con la quale la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all’estensione della rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1, anche ai bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2).